Un essai préliminaire de thérapie génique, sur douze patients volontaires atteints d'une maladie de Parkinson évoluée, a donné des résultats encourageants, selon une étude américaine paraissant dans la revue médicale The Lancet.
Ce travail préliminaire représente un premier pas "encourageant", selon les responsables new-yorkais de l'étude Michael Kaplitt et Matthew During (Cornell University) qui voient là une base de travail pour élaborer des modèles de thérapies géniques pour diverses maladies neurodégénératives.
L'essai a porté sur 12 volontaires dont une femme à un stade avancé de la maladie.
Il avait seulement pour but d'évaluer la sécurité et la bonne tolérance de cette thérapie, injectée directement dans un seul côté du cerveau, l'autre côté servant en quelque sorte de témoin.
Il a néanmoins permis de constater une amélioration significative, trois mois après la thérapie génique, sur la moitié du corps gouvernée par la région du cerveau traitée.
Cette amélioration a persisté pendant les douze mois de l'étude.
Aucun effet indésirable n'a été enregistré dans les deux ans à trois ans de suivi des patients.
La thérapie visait à "calmer" l'hyperactivité d'une zone du cerveau, le noyau sous-thalamique.
En effet, dans la maladie de Parkinson, cette petite partie du cerveau est le siège d'une activité accrue, liée au déficit d'une substance inhibitrice dénommée GABA (acide glutamique décarboxylase). Ce qui altère le contrôle de la motricité.
Les chercheurs se sont servis d'un vecteur inoffensif de type AAV (adénovirus associé) pour véhiculer une machinerie enzymatique correctrice, nécessaire pour rétablir une synthèse suffisante du GABA. Des tests complémentaires restent indispensables avant d'envisager une large application en clinique humaine.
La maladie de Parkinson est une affection neurologique qui touche 1 à 2% des plus de 65 ans et 3 à 4% des plus de 75 ans.
Trois signes principaux la caractérise :
*un tremblement de repos, qui se manifeste chez 2/3 des patients,
*une raideur des muscles (ou rigidité, ou hypertonie),
*une lenteur des mouvements (akinésie).
Mise à part la stimulation électrique cérébrale efficace, mais non destinée à tous, la panoplie thérapeutique actuelle repose essentiellement sur des médicaments, qui ont considérablement amélioré la survie et la qualité de vie des patients, sans cependant guérir la maladie, ni empêcher sa progression à terme