Maladies rares et médicaments orphelins - développement

Trente-cinq nouveaux médicaments "orphelins" destinés aux personnes souffrant de 41 maladies rares ont été commercialisées en Europe sept ans après l'adoption, fin 1999, d'un règlement européen favorisant leur mise sur le marché, selon un bilan dressé hier par l'industrie pharmaceutique et les associations.
35 médicaments en sept ans, cela semble une "goutte d'eau dans un océan", alors que 3 millions de personnes en France et près de 30 millions en Europe souffrent de maladies dites "rares", touchant chacune moins d'une personne sur 2.000, a résumé Jérôme Soletti, responsable du groupe maladies rares du Leem (industrie pharmaceutique). 
Ces médicaments bénéficient potentiellement à 1,6 million de patients en Europe, a précisé lors d'une conférence de presse Yann Le Cam, directeur général de l'association européenne pour les maladies rares Eurordis. 

En sept ans, l'agence européenne du médicament (EMEA) a attribué la désignation "médicament orphelin" à quelque 460 molécules pharmaceutiques en développement (sur plus de 700 dossiers déposés). 
Cette désignation garantit un droit d'exclusivité commerciale de dix ans aux promoteurs d'un tel médicament s'il franchit avec succès le stade des essais cliniques. 

"Insuffisants au regard des besoins", ces premiers résultats sont cependant "probants", alors que des essais cliniques couvrant 414 maladies sont en cours en Europe, a ajouté M. Soletti. 
Sur quelque 7.000 maladies rares, plus de 400 ont déjà un traitement médicamenteux spécifique, grâce notamment à des molécules mises sur le marché avant l'adoption du règlement européen sur les médicaments orphelins, a précisé Ségolène Aymé, directeur général d'Orphanet, banque de données sur les maladies rares (www.orpha.net ) créée voici dix ans. 
Certaines maladies rares nécessitent un régime alimentaire, des greffes, une prise en charge sociale. "Un millier voire 1.500 sont en ligne de mire" pour la recherche de médicaments, a précisé cette chercheuse à l'Inserm. 
"Pas du tout délaissées par les chercheurs", ces maladies - génétiques pour la plupart - les "passionnent" au contraire car elles peuvent servir de modèle pour comprendre un mécanisme retentissant également sur d'autres maladies, a-t-elle souligné. 

Le problème de financement se pose ensuite, à la jonction entre recherche fondamentale et application pharmaceutique, selon le Leem et ses partenaires du secteur associatif. 
Ils préconisent une collaboration public-privé, dans le cadre d'appels d'offre spécifiques au niveau européen, pour contribuer à la prise en charge des essais sur l'animal et des premières phases (I et II) d'essais cliniques sur l'homme. 
"Il faut amener notre recherche jusqu'au stade où il peut y avoir un transfert à l'industrie", ajoute le Dr Aymé, afin de ne pas perdre la "moindre opportunité" de découvrir un médicament